Υγεία

Άδεια για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο με κόστος 2,1 εκατ. δολάρια!

γονιδιακές μεταλλάξεις

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεί έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.

Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).

Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την «Ουάσιγκτον Ποστ», παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα. Οι αναλυτές της Γουόλ Στριτ προβλέπουν πωλήσεις του Zolgensma ύψους δύο δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2022, έναντι 2,2 δισ. δολ. του Spinraza

Υγεία

Μάθετε πώς επηρεάζει το σώμα η θερινή ώρα

θερινή ώρα

Η θερινή ώρα μπορεί να έχει επιδράσεις οι οποίες παρατηρούνται πιο εύκολα σε κάποιους ανθρώπους απ' ότι σε άλλους.

Για να τις αποτρέψετε, είναι καλύτερο να εκτεθείτε στον ήλιο κατά την διάρκεια της ημέρας, να προσπαθήσετε να μην κοιμηθείτε μέσα στην ημέρα, και να διατηρήσετε τη συνηθισμένη ρουτίνα σας.

Έχουν πραγματοποιηθεί αρκετές ενδιαφέρουσες μελέτες στο πώς επηρεάζει το σώμα η θερινή ώρα. Όμως, καμία τους δεν κατέληξε σε οριστικά συμπεράσματα. Παρόλα αυτά είναι ξεκάθαρο ότι αυτή η αλλαγή έχει διαφορετικές επιπτώσεις από άτομο σε άτομο και για κάποιους μπορεί να είναι ενοχλητικές.

Το ζήτημα της αλλαγής ώρας αποτελούσε πάντα ένα θέμα διαμάχης. Η πρακτική αυτή ξεκίνησε στην Ευρώπη κατά τον Α’ Παγκόσμιο Πόλεμο. Ο κύριος λόγος ήταν πως θα επέτρεπε την εξοικονόμηση ενέργειας.

Η θερινή ώρα έρχεται το τέλος Μαρτίου για τους καλοκαιρινούς μήνες και την τελευταία Κυριακή του Οκτωβρίου για τους χειμερινούς.

Στη θεωρία σκοπό έχει να εκμεταλλευτεί στο έπακρο τον ήλιο για να προαχθεί η εξοικονόμηση ενέργειας. Ωστόσο, μελέτες δείχνουν ότι η ενέργεια που εξοικονομείται το πρωί, χρησιμοποιείται το απόγευμα. Ομοίως, οι εργαζόμενοι γίνονται λιγότερο παραγωγικοί όσο προσαρμόζονται. Ίσως τελικά να μην εξοικονομεί τόση ενέργεια όση πιστεύαμε!

Θερινή ώρα (Ώρα οικονομίας ηλιακού φωτός)

Ορισμένες μελέτες δείχνουν ότι οι κουλτούρες που δεν έχουν ηλεκτρισμό έχουν όμοια ρουτίνα με αυτές που έχουν. Επίσης, οι ειδικοί πιστεύουν ότι οι πρόγονοί μας κοιμόντουσαν παρόμοια με εμάς τώρα. Αυτό σημαίνει ότι από τη φύση μας έχουμε όλοι παρόμοια μοτίβα ύπνου. 

Ο λόγος είναι πως όλα τα ζωντανά πλάσματα, ακόμη και τα πιο απλά, ρυθμίζουν πολλές λειτουργίες τους σε κύκλους 24 ωρών. Σε αυτούς, καθοριστικοί παράγοντες είναι το φως και το σκοτάδι.

Το 2011, μια ομάδα ερευνητών από το Κέντρο Γονιδιωματικής Ρύθμισης (CRG) στην Μπαρτσελόνα, ανακάλυψε ότι τα κύτταρα ξεχωρίζουν τη μέρα από τη νύχτα και αυτό είναι κρίσιμο για τη λειτουργία τους.

Αυτός ο κιρκάδιος ρυθμός ρυθμίζει τους κύκλους ύπνου-εγρήγορσης και όλες τις σχετικές λειτουργίες. Όταν αλλάζουν αυτοί οι κύκλοι προκαλείται ανισορροπία στο σώμα και μπορούν να υπάρξουν διάφορα προβλήματα. Το ανθρώπινο σώμα λατρεύει τις ρουτίνες καθώς το βοηθούν να λειτουργεί καλύτερα.

Οι επιδράσεις της θερινής ώρας

Η θερινή ώρα προκαλεί ένας είδος “τζετ-λαγκ”. Τζετ-λαγκ είναι το όνομα που έχουμε δώσει στη δυσφορία την οποία νιώθει ένα άτομο όταν ταξιδεύει σε ένα μέρος με διαφορετική ζώνης ώρας. Η θερινή ώρα μπερδεύει το σώμα προκαλώντας χάος. Η αλλαγή των ωρών δραστηριότητας και ξεκούρασης προκαλεί κόπωση, υπνηλία, και ευερεθιστότητα.

Κάποιοι άνθρωποι το βιώνουν περισσότερο από άλλους. Τα συμπτώματα, εξαιτίας της άμεσης επίδρασης της αλλαγής, είναι η αλλαγή στην έκκριση μελατονίνης. Αυτή είναι μια ορμόνη η οποία δρα ανάλογα με το ηλιακό φως.

Όταν υπάρχει περισσότερο φως, υπάρχει λιγότερη μελατονίνη. Από την άλλη, το σώμα παράγει περισσότερη όταν υπάρχει λιγότερο φως ώστε να επιφέρει ύπνο. Αυτή η πρακτική προκαλεί την απορρύθμιση της ορμόνης η οποία με τη σειρά της προκαλεί τα συμπτώματα που περιγράψαμε.

Άλλες επιπτώσεις

Η θερινή ώρα επηρεάζει την ποιότητα και τη διάρκεια του ύπνου. Μια μελέτη αναφέρει ότι αυτό κάνει τους ανθρώπους να χάνουν περίπου 60 λεπτά ύπνου τις πρώτες ημέρες και επηρεάζει την ποιότητα του ύπνου κατά, περίπου, 10%.

Επίσης, άλλες αναλυτικές μελέτες σημειώνουν πως αυτή η πρακτική αυξάνει ελαφρώς τον αριθμό των εμφραγμάτων του μυοκαρδίου (καρδιακή προσβολή). Με τη σειρά της, η αλλαγή που γίνεται το φθινόπωρο μειώνει αυτό το νούμερο.

Ακόμη, άλλη μελέτη υπογραμμίζει ότι, κατά τη διάρκεια των ημερών μετά τη θερινή ώρα, υπάρχει αύξηση των αυτοκτονιών. Επίσης, φαίνεται από έρευνες ότι εκείνη την περίοδο αυξάνεται ο αριθμός των τροχαίων και των εργατικών ατυχημάτων.

Υπάρχουν στατιστικές αποδείξεις οι οποίες δείχνουν ότι τη Δευτέρα που ακολουθεί την αλλαγή, τα εργατικά ατυχήματα είναι πιο σοβαρά από άλλες φορές.

Ωστόσο, είναι σημαντικό να παρατηρήσουμε ότι οι καρδιακές προσβολές, τα ατυχήματα, και ο αριθμός αυτοκτονιών αυξάνονται ελάχιστα. Παρόλα αυτά, πρόκειται για ενδιαφέροντα δεδομένα τα οποία καλό είναι να έχετε κατά νου ώστε να σας ενθαρρύνουν να προσαρμοστείτε σε αυτή την αλλαγή με τον πιο υγιεινό τρόπο.

meygeia.gr

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ

Γιατί δεν πρέπει να τρως ποτέ σοκολάτα πριν τον ύπνο;

Καταπολεμήστε το άγχος και την κατάθλιψη με αυτά τα βότανα και τα αιθέρια έλαια