Υγεία

Νέα θεραπεία για τη σοβαρή αιμορροφιλία τύπου Α

aimorrofilia.jpg

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε ένα νέο φάρμακο για ενήλικες και παιδιά με σοβαρή αιμορροφιλία τύπου Α. Το φάρμακο λέγεται emicizumab και εγκρίθηκε ως θεραπεία προφύλαξης ρουτίνας από τα αιμορραγικά επεισόδια.

Το emicizumab είναι μία θεραπεία με πολλαπλά δοσολογικά σχήματα. Προορίζεται για τους ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία τύπου Α χωρίς αναστολείς του παράγοντα VIII. Αποτελεί την πρώτη, νέας γενιάς θεραπεία για τη συγκεκριμένη ομάδα ασθενών εδώ και 20 χρόνια.

Το emicizumab μπορεί να χορηγηθεί σε όλες τις ηλικιακές ομάδες. Αποτελεί τη μοναδική θεραπεία  προφύλαξης που μπορεί να χορηγηθεί υποδορίως και με πολλαπλά δοσολογικά σχήματα σε όλα τα άτομα με αιμορροφιλία τύπου Α για τα οποία ενδείκνυται, συμπεριλαμβανομένων των ατόμων με αναστολείς του παράγοντα VIII.

Οι τρεις διαφορετικές επιλογές δοσολογίας είναι μία φορά την εβδομάδα, κάθε δύο εβδομάδες ή κάθε τέσσερις εβδομάδες. Οι επιλογές αυτές εκτιμάται ότι θα προσφέρουν στους ασθενείς τη δυνατότητα να κάνουν, σε συνεργασία με τον γιατρό τους, την καλύτερη επιλογή για τους ίδιους.

Τι είναι η αιμορροφιλία τύπου Α

Η αιμορροφιλία τύπου A είναι μια σπάνια κληρονομική διαταραχή της αιμόστασης, η οποία οφείλεται σε έλλειψη του παράγοντα VIII.
Η αιμορροφιλία τύπου A είναι μια κληρονομική, σοβαρή διαταραχή κατά την οποία το αίμα του ανθρώπου δεν πήζει φυσιολογικά. Αυτό οφείλεται στο ότι οι ασθενείς παρουσιάζουν είτε έλλειψη είτε ανεπαρκή συγκέντρωση μιας πρωτεΐνης πήξης που ονομάζεται παράγοντας VIII.
Σε ένα υγιές άτομο, όταν υπάρξει αιμορραγία η συγκεκριμένη πρωτεΐνη συνενώνει δύο άλλες (τους παράγοντες πήξης IXa και X). Η συνένωση αυτή αποτελεί καθοριστικό βήμα στον σχηματισμό ενός θρόμβου αίματος, ώστε να σταματήσει η αιμορραγία.
Στους ασθενείς με αιμορροφιλία τύπου A, όμως, ο μηχανισμός αυτός παρουσιάζει βλάβη, με συνέπεια μη ελεγχόμενες και συχνά αυτόματες αιμορραγίες.
Η αιμορροφιλία A πλήττει περίπου 320.000 άτομα παγκοσμίως, 50-60% περίπου των οποίων πάσχει από διαταραχή βαριάς μορφής. Η βαρύτητα της κατάστασης του ασθενούς σχετίζεται με το ποσοστό έλλειψης του παράγοντα VIII. Η συχνότητα εμφάνισης αιμορροφιλίας Α υπολογίζεται σε 1 πάσχοντα ανά 10.000 γεννήσεις. Στην Ελλάδα σήμερα υπολογίζεται ότι υπάρχουν 855 άτομα με αιμορροφιλία

Α.
Δύο κλινικές μελέτες
Η έγκριση του emicizumab βασίστηκε στα αποτελέσματα των μελετών φάσης ΙΙΙ HAVEN 3 και

HAVEN 4.

Στη μελέτη HAVEN3 συμμετείχαν ενήλικες και έφηβοι με αιμορροφιλία τύπου Α χωρίς αναστολείς του παράγοντα VIII. Όπως έδειξε η μελέτη, η προφύλαξη με το emicizumab, σε μια προοπτική ανάλυση εντός του ιδίου ασθενούς, μείωσε στατιστικά σημαντικά κατά 68% (p< 0,0001) τις αιμορραγίες που χρήζουν αντιμετώπισης, σε σύγκριση με την απουσία προφύλαξης και σε σύγκριση με προηγούμενη θεραπεία με προφύλαξη με  παράγοντα VIII.
Η μελέτη HAVEN 4 πραγματοποιήθηκε σε άτομα με αιμορροφιλία τύπου Α, με ή χωρίς αναστολείς του παράγοντα VIII. Σύμφωνα με αυτή τη μελέτη, το emicizumab κατέδειξε κλινικά σημαντικό έλεγχο της αιμορραγίας, σε δοσολογία χορήγησης κάθε τέσσερις εβδομάδες.
Και στις δύο μελέτες οι συμμετέχοντες είχαν ηλικία 12 ετών και άνω.

Τα συμπτώματα

Ανάλογα με τη βαρύτητα της διαταραχής, τα άτομα με αιμορροφιλία A μπορεί να αιμορραγούν συχνά, ειδικά στις αρθρώσεις ή τους μύες.
Αυτές οι αιμορραγίες μπορεί να αποτελούν σημαντικό πρόβλημα υγείας, διότι συχνά προκαλούν πόνο και μπορεί να οδηγήσουν:

Σε χρόνιο οίδημα
Παραμόρφωση
Μειωμένη κινητικότητα
Μακροπρόθεσμα, σε βλάβη των αρθρώσεων.
Μια σοβαρή επιπλοκή της θεραπείας είναι η ανάπτυξη αναστολέων έναντι των θεραπειών υποκατάστασης του παράγοντα VIII.
Οι αναστολείς είναι αντισώματα που αναπτύσσονται από το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού. Τα αντισώματα αυτά δεσμεύονται στον παράγοντα υποκατάστασης VIII και παρεμποδίζουν την αποτελεσματικότητά του, καθιστώντας δύσκολη, εάν όχι αδύνατη, την επίτευξη ενός επιπέδου συγκέντρωσης του παράγοντα VIII επαρκούς για τον έλεγχο της αιμορραγίας.

πηγή: iatropedia.gr

Υγεία

Έκθεση-καταπέλτης για ΠΟΥ και Κίνα: Θα μπορούσαν να αντιδράσουν πιο γρήγορα

παγκόσμιος οργανισμός υγείας

Η πανδημία έφερε στο φως τις αδυναμίες του Παγκόσμιου Οργανισμού Υγείας, ενός οργανισμού με ανεπαρκή μέσα και «περιορισμένη εξουσία», απέναντι στα κράτη, σύμφωνα με έκθεση ανεξάρτητων ειδικών την οποία παρήγγειλε η υπηρεσία του ΟΗΕ.

Υπό την προεδρία της πρώην πρωθυπουργού της Νέας Ζηλανδίας Έλεν Κλαρκ και της πρώην προέδρου της Λιβερίας Έλεν Τζόνσον Σίρλιφ, η ανεξάρτητη ομάδα για την προετοιμασία και την απάντηση στην πανδημία παρουσίασε σήμερα την ενδιάμεση έκθεσή της στο εκτελεστικό συμβούλιο του ΠΟΥ, που συνεδριάζει έως τις 26 Ιανουαρίου.

Σύμφωνα με την έκθεση, ο ΠΟΥ και η Κίνα θα μπορούσαν να αντιδράσουν πιο γρήγορα και πιο δυνατά ώστε να προειδοποιήσουν τον Ιανουάριο του 2020.

Όμως στο έγγραφο αποκαλύπτεται επίσης πως η ειδικευμένη υπηρεσία του ΟΗΕ «δεν είχε επαρκή μέσα προκειμένου να εκπληρώσει ό,τι αναμένεται από αυτήν» και δεν έχει καμία εξουσία καταναγκασμού. «Στο τέλος της ημέρας, ο ΠΟΥ δεν έχει την εξουσία να επιβάλει οτιδήποτε ή να πραγματοποιεί έρευνα σε μία χώρα», δήλωσε η Έλεν Τζόνσον Σίρλιφ σε συνέντευξη Τύπου.

«Σε περίπτωση εμφάνισης μιας νέας ασθένειας, το μοναδικό πράγμα που μπορεί να κάνει ο ΠΟΥ είναι να ζητήσει να προσκληθεί και να ελπίσει ότι θα προσκληθεί», είπε. Η ανεξάρτητη ομάδα χαρακτηρίζει «σοκαριστική» την «περιορισμένη εξουσία» του ΠΟΥ στα ξεσπάσματα ασθενειών ώστε «να είναι σε θέση να αναπτύξει τοπικά μέσα υποστήριξης και ανάσχεσης».

«Οι προτροπές για συνεργασία είναι ανεπαρκείς για να διασφαλίσουν μια αποτελεσματική συμμετοχή των κρατών (...) με την επιθυμητή πειθαρχία, διαφάνεια και ταχύτητα», αναφέρει η έκθεση. «Όλα τα κράτη μέλη στρέφονται στον ΠΟΥ για να έχουν μια ηγεσία, έναν συντονισμό και συστάσεις, αλλά δεν του δίνουν την εξουσία, την πρόσβαση και όλη την απαραίτητη χρηματοδότηση για να το επιτύχει. Είναι σαφές πως αυτό δεν λειτουργεί», δήλωσε η πρώην πρόεδρος της Λιβερίας. Η επιτροπή εκτιμά επίσης πως το παγκόσμιο σύστημα προειδοποίησης για πανδημίες δεν έχει προσαρμοστεί στις ανάγκες.

«Οι παθογόνοι παράγοντες μπορούν να μετακινηθούν σε μερικά λεπτά και μερικές ώρες και όχι σε μερικές μέρες και μερικές εβδομάδες», είπε η Έλεν Κλαρκ, εξηγώντας πως το σύστημα προειδοποίησης μοιάζει να προέρχεται από μια αναλογική εποχή του παρελθόντος και πρέπει να προσαρμοστεί στην ψηφιακή εποχή. Και πρόσθεσε:

«Ήταν έναν μήνα μετά την προειδοποίηση που δόθηκε στη Ουχάν που το διεθνές σύστημα σήμανε την πιο ισχυρή προειδοποίησή του» για την επιδημία.

Στη συντριπτική πλειονότητα των περιπτώσεων ο ΠΟΥ λαμβάνει γνώση των προειδοποιήσεων που αφορούν τα ξεσπάσματα ασθενειών μέσω ιστοτόπων κοινωνικής δικτύωσης ή πληροφοριών που εμφανίζονται στον Τύπο, διαπιστώνει επίσης η έκθεση. Τα τελικά συμπεράσματα του πάνελ θα δημοσιοποιηθούν τον Μάιο στη γενική συνέλευση του ΠΟΥ.

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ

Κορωνοϊός - Γερμανία: Παράταση του lockdown έως τις 14 Φεβρουαρίου

Αγγλία: Ένας στους οκτώ ανθρώπους είχαν αντισώματα κατά του κορωνοϊού τον Δεκέμβριο

Ιαπωνία: Αύξηση κατά 16% στις αυτοκτονίες στο δεύτερο κύμα της πανδημίας